Tumori del sangue, buoni risultati da eltrombopag e ofatumumab
Sono incoraggianti i risultati degli studi clinici con eltrombopag e ofatumumab, le due molecole di GlaxoSmithKline, in sperimentazione nella terapia di due gravi malattie ematologiche. A dirlo sono i dati degli studi presentati di recente al congresso European Hematology Association (EHA) di Berlino che dimostrano le potenzialità di questi farmaci per migliorare le risposte e la qualità della vita (QoL) del paziente affetto da porpora trombocitopenica cronica idiopatica (ITP) e leucemia linfocitica cronica (LLC).
Lo studio con ofatumomab ha arruolato 138 pazienti con LLC pesantemente pre-trattati e che non avevano risposto alla terapia, o che erano stati esclusi dal trattamento per le opzioni terapeutiche attualmente disponibili, come fludarabina e alemtuzumab. Sulla base della valutazione di un comitato indipendente di revisione degli endpoint, ofatumumab ha dimostrato un tasso di risposta del 58 per cento nei pazienti resistenti alla fludarabina e alemtuzumab. In quei pazienti che non avevano risposto alla fludarabina e non erano adatti per alemtuzumab ofatumumab ha dimostrato un tasso di risposta del 47 per cento.
“Osservare una risposta di questo tipo da parte di un anticorpo monoclonale di seconda generazione in monoterapia, su pazienti che sono state sottoposti a più linee di trattamento, è un risultato significativo – è il commento del prof. Robin Foà, Direttore, Ematologia, Università “Sapienza” di Roma e Presidente dell’EHA – E’ chiaro che questo è un primo, importante passo. Si tratta ora di provare l’efficacia dell’ofatumumab in combinazione con la chemioterapia, o anche da solo, in altre fasi di malattia. Credo ci possano essere margini anche per una I linea in monoterapia, particolarmente in pazienti con LLC a basso rischio”.
“Questa analisi dimostra che il farmaco ha portato un significativo miglioramento dei sintomi della malattia e ha allungato la vita ai pazienti con stadio avanzato, difficili da trattare”, ha detto il professor Anders Österborg, Dipartimento di Ematologia, Ospedale Karolinska, Stoccolma, primo investigatore dello studio. “In genere, questi tipi leucemie avanzate sono difficili da trattare e al momento non vi è alcun farmaco specifico approvato. Il tasso di risposta e il profilo di tollerabilità di ofatumumab in questo studio sono molto incoraggianti “.
Complessivamente, ogni anno nel mondo sono diagnosticati 300.000 nuovi casi di leucemia e 222.000 sono i decessi a causa della malattia. La LLC è la forma più comune di leucemia negli adulti nei paesi occidentali e rappresenta il 25 per cento di tutte le leucemie. Il tasso di incidenza annuale si stima essere tra <1 e 5,5 per 100.000 persone. Tuttavia, questa cifra è molto più elevata negli ultrasettantenni, con un tasso di incidenza annuale di 50 casi per 100.000, soprattutto donne.
Per quanto riguarda eltrombopag, i nuovi dati ricavati da due studi a lungo termine (RAISE – 197 pazienti e EXTEND – 144 pazienti) indicano che i pazienti trattati con questa molecola hanno sperimentato significativi aumenti nella conta piastrinica, come pure una riduzione delle ecchimosi e del sanguinamento rispetto al placebo. Inoltre, i pazienti hanno avuto un miglioramento statisticamente significativo della qualità di vita. Qualità di vita che viene misurata attraverso parametri quali la vitalità, l’affaticamento, la capacità del paziente di partecipare alle normali attività fisiche e sociali, le preoccupazioni legate al sanguinamento e alle ecchimosi.
“Nei due studi, si vede la capacità di eltrombopag, somministrato una volta al giorno per via orale, di aumentare la conta piastrinica, ridurre il sanguinamento, e migliorare la qualità della vita dei pazienti”, ha sottolineato il professor Adrian Newland, Professore di Ematologia, al The Royal London Hospital. “Come medici, siamo innanzitutto preoccupati di curare la malattia, ma è anche molto importante stabilire giorno per giorno l’impatto di ogni potenziale farmaco. Questi dati mostrano come i benefici clinici ottenuti con eltrombopag sono strettamente correlati al miglioramento della qualità della vita per i pazienti con ITP”.
L’ITP è caratterizzata da una bassa conta piastrinica e un aumento del rischio di sanguinamento. I pazienti con ITP spesso soffrono di contusioni, epistassi, sanguinamento che è difficile da fermare. Il sanguinamento nel cervello o del tratto gastrointestinale è meno frequente, ma può essere mortale. La paura del sanguinamento può limitare le attività quotidiane del paziente con un impatto sulla sua qualità di vita.
