Risultati positivi per lo studio di fase 3 su belimumab nel lupus eritematoso sistemico

Human Genome Sciences e GlaxoSmithKline hanno annunciato che belimumab ha soddisfatto l’endpoint primario nello studio BLISS-52, il primo di due test di Fase 3 in pazienti affetti da lupus eritematoso attivo sotto l’aspetto sierologico (LES). Nello studio BLISS-52 placebo-controllato, i risultati hanno dimostrato che belimumab, abbinato alla cura standard, ha generato un miglioramento statisticamente significativo nella percentuale di risposta dei pazienti alla 52esima settimana, rispetto alla sola cura standard. I risultati dello studio hanno dimostrato che belimumab è stato generalmente ben tollerato, con un tasso di effetti indesiderati comparabile fra i gruppi che hanno ricevuto belimumab e quelli con trattamento placebo. “I risultati dello studio BLISS-52 hanno dimostrato che belimumab ha il potenziale per diventare il primo nuovo farmaco approvato, dopo decenni, per i pazienti affetti da lupus sistemico – ha dichiarato H. Thomas Watkins, Presidente e Chief Executive Officer, HGS – Considerate le limitate possibilità di cura attualmente disponibili, i pazienti trarrebbero grande vantaggio da potenziali nuove cure. Belimumab è uno straordinario esempio del tipo di cura che HGS sta sviluppando a vantaggio dei pazienti.

Presumendo di ottenere risultati positivi a novembre dal secondo test di Fase 3 di belimumab, abbiamo in programma, insieme con GSK, di presentare nella prima metà del 2010 possibili applicazioni di mercato negli USA, Europa e altre regioni”. Belimumab è un farmaco investigativo ed è il primo di una nuova classe di farmaci definiti inibitori specifici di BLyS. Da oltre 50 anni nessun nuovo farmaco per il lupus è stato approvato dagli enti normativi. Belimumab è in fase di sviluppo da parte di HGS e GSK, in base a un accordo di sviluppo congiunto e commercializzazione, siglato nell’agosto del 2006.

“Il lupus è una malattia cronica, spesso debilitante e talvolta letale, che colpisce un numero stimato di circa cinque milioni di persone in tutto il mondo e che può avere un effetto devastante sia sui pazienti sia sulle loro famiglie – spiega Carlo Russo, M.D., Vice Presidente Senior, Biopharm Development, GSK – Belimumab è il primo farmaco sviluppato specificamente per il lupus che ha raggiunto quest’ultima fase di sviluppo clinico con risultati positivi. Siamo impazienti di portare a termine gli studi fondamentali, nella speranza di offrire ai pazienti affetti da LES un potenziale importante avanzamento terapeutico”.

“I risultati di BLISS-52 supportano e ampliano quelli emersi nel sottogruppo di pazienti LES attivi sotto l’aspetto sierologico, alla 52esima settimana del nostro test di Fase 2 – ha dichiarato il Dott. David C. Stump, Vice Presidente Esecutivo, Ricerca e Sviluppo, HGS – Siamo felici di annunciare che l’efficacia del trattamento con belimumab, abbinato alle cure standard, in questo studio si è rivelato superiore a quello del placebo abbinato alla cura standard, mentre il profilo della sicurezza è comparabile complessivamente al placebo. Belimumab ha raggiunto l’endpoint primario in questo studio di Fase 3 ad un solido livello di rilevanza statistica. Belimumab ha inoltre notevolmente ridotto l’attività del LES rispetto al placebo, in base a diverse altre misurazioni, fra cui SELENA SLEDAI e la Valutazione Globale del Medico. Un fatto degno di nota è che una maggiore percentuale di pazienti che riceve belimumab ha ottenuto una riduzione significativa, sotto l’aspetto clinico, della dose di steroidi. Speriamo di avere a disposizione una presentazione completa dei risultati di BLISS-52 per un convegno scientifico specifico nella seconda metà del 2009”.

Belimumab è un anticorpo monoclonale umano che riconosce e inibisce in modo specifico l’attività biologica dello stimolatore B-linfocita, o BLyS. BLyS è una proteina naturale scoperta da HGS, necessaria per lo sviluppo di cellule linfocite B in cellule B del plasma maturo. Le cellule B del plasma producono anticorpi, la prima linea di difesa dell’organismo contro le infezioni. Si ritiene che nel lupus e in alcune altre malattie autoimmuni gli elevati livelli di BLyS contribuiscano alla produzione di auto-anticorpi, ovvero anticorpi che attaccano e distruggono i tessuti sani del corpo. La presenza di auto-anticorpi sembra correlata alla gravità della malattia. Studi pre-clinici e clinici suggeriscono che belimumab possa ridurre l’attività della LES e, un secondo test di Fase 3, BLISS-76, sta per confermare tali risultati. Il lupus eritematoso sistemico (LES) è una malattia auto-immune cronica che mette a repentaglio la vita. Circa 5 milioni di persone nel mondo, di cui circa 1,5 milioni negli USA, soffrono di varie forme di lupus, fra cui il LES.

Il lupus può manifestarsi a qualsiasi età, ma sembra più frequente nelle persone giovani, di età compresa fra 15 e 45 anni. Circa il 90 per cento dei pazienti a cui viene diagnosticata la malattia sono donne. Le donne afro-americane hanno una probabilità tripla di sviluppare il lupus, che è molto comune anche fra le donne ispaniche, asiatiche e indiane d’America. I sintomi possono includere estrema fatica, giunture doloranti e gonfie, febbre senza cause, sfoghi cutanei e problemi ai reni. Il lupus può provocare artrite, insufficienza renale, infiammazione al cuore e ai polmoni, anormalità del sistema nervoso centrale, infiammazione dei vasi sanguigni e disordini del sangue.