Il daltonismo trattato con terapia genica
un adenovirus come vettore per la terapia genica
A distanza di venti settimane dal trattamento, due scimmiette naturalmente affette dal disturbo hanno acquisito la capacità di distinguere i colori a cui erano cieche
Attraverso la terapia genica, un gruppo di ricercatori delle Università di Washington e della Florida è riuscito a curare la cecità ai colori in due scimmiette. Il resoconto della ricerca è pubblicato online sul sito della rivista “Nature”. I risultati ottenuti aprono le porte alla possibilità di un’analoga terapia per le persone che soffrono di daltonismo o di acromatopsia, ma può essere utile anche in caso retinopatia diabetica e degenerazione maculare, anche se è prima necessario passare ai trial clinici per valutarne la sicurezza nell’uomo. Gli animali trattati non hanno peraltro finora manifestato effetti collaterali negativi.
“Abbiamo aggiunto la sensibilità al rosso ai coni di animali che erano nati con una condizione del tutto analoga a quella che si ha nelle persone che soffrono di cecità ai colori”, ha detto William W. Hauswirth, uno dei coordinatori della ricerca.
Jay Neitz e Maureen Neitz, docenti all’Università di Washington e coautori dello studio, avevano iniziato 10 anni fa ad addestrare due piccole scimmie saimiri, chiamate Dalton e Sam in modo da poter applicare a esse il Cambridge Colour Test, così che potessero “dire” i colori che vedevano.
Il gruppo di Hauswirth ha invece sviluppato gli strumenti biomolecolari necessari al trasferimento nella retina delle scimmie, attraverso un adenovirus innocuo, dei geni per la produzione di opsine che rendono i pigmenti retinici sensibili al rosso e al verde.
“Abbiamo usato DNA umano, in modo da non dover operare cambiamenti quando passeremo sul terreno dei trial clinici”; ha spiegato Hauswirth.
A cinque settimane dal trattamento, le scimmiette hanno iniziato ad acquisire la visione dei colori, ma solo come in una visione notturna.
“Per le prime 20 settimane non è successo nient’altro, poi è stato come se si svegliassero e vedessero questi nuovi colori. Gli animali trattati rispondevano inequivocabilmente ai colori che per essi erano prima rimasti invisibili.” C’è voluto complessivamente un anno e mezzo per verificare la capacità delle scimmie a distinguere 16 tonalità, fatte variare per intensità di 11 volte.
“Abbiamo avuto Dalton e Sam per 10 anni. Sono come nostri figli” dicono i Neitz. “E pensiamo sia utile continuare a seguirli: ora sono due anni che vedono a colori e continuiamo a controllare la loro visione, permettendogli di giocare al computer.”
