Terapia genica e staminali: nel 2010 sara’ possibile curare due gravi malattie
MILANO (24 ottobre) – Il sogno della terapia genica, e cioè curare gravi malattie genetiche iniettando i geni “giusti” in un paziente, è un po’ più vicino alla realtà. Dopo aver debellato la prima patologia con questa tecnica (quella dei “bambini in bolla” che nascono privi di difese immunitarie), all’Istituto Telethon di Terapia Genica (Tiget) – San Raffaele di Milano partiranno nel 2010 due nuove sperimentazioni per cercare di combattere altrettante gravi malattie, grazie anche all’aiuto delle cellule staminali. A raccontarlo all’Ansa è Alessandro Aiuti, dell’università di Roma Tor Vergata e coordinatore per la ricerca clinica del Tiget, che oggi partecipa a un convegno sulle staminali organizzato da Fondazione Cure e Bioscience Institute, oltre che dalla società lombarda di ostetricia e ginecologia (Slog).
La terapia genica. «La terapia genica – racconta Aiuti – ha avuto periodi di alti e bassi, con un’eccessiva aspettativa iniziale seguita da un’eccessiva enfasi sugli aspetti negativi». Alcuni studi del passato, infatti, avevano visto che impiegare la terapia genica poteva scatenare tumori nel paziente che la riceveva. «Abbiamo però imparato moltissimo in questi ultimi anni e la tecnologia si è evoluta molto: ora si utilizzano dei vettori lentivirali per introdurre il gene sano nel paziente, più sicuri ed efficienti rispetto a quelli impiegati in passato, con quindi un minore rischio di effetti collaterali»
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Sindrome dei bambini in bolla. Proprio questa nuova tecnologia sarà impiegata dal Tiget per avviare nel 2010 due nuove sperimentazioni cliniche basate sulla terapia genica: «da molti anni lavoriamo con le cellule staminali ematopoietiche – continua l’esperto – che preleviamo dallo stesso paziente, correggiamo in laboratorio e che reintroduciamo nello stesso malato. In questo modo abbiamo potuto curare la sindrome Ada Scid, quella dei “bambini in bolla”, ma le prospettive per l’applicazione ad altre malattie sono comunque buone.
Le due malattie da curare. Nel 2010 inizieremo le fasi I e II della sperimentazione per cercare di curare due gravi malattie genetiche, la leucodistrofia metacromatica e la sindrome di Wiskott-Aldrich. Attualmente stiamo finendo di produrre la documentazione da inviare agli enti regolatori, e abbiamo già concluso i test pre-clinici per la sicurezza e l’efficacia». Utilizzare questo tipo di staminali adulte per la terapia genica porta con sè diversi vantaggi: «le cellule vengono prelevate dal midollo osseo del paziente e quindi non ci sono problematiche etiche. Inoltre non ci sono problemi di rigetto; non c’è la Graft versus host desease, e cioè quella sorta di rigetto all’inverso, dove le cellule iniettate “aggrediscono” il paziente; e non sono necessari farmaci per facilitare l’ attecchimento delle staminali, perchè appartengono proprio al malato». Non appena si avrà il via libera alle sperimentazioni del San Raffaele, verranno coinvolti da tutto il mondo i primi pazienti delle due gravi malattie genetiche, nella speranza che queste possano al più presto essere ricordate solo sui libri di medicina, proprio come è successo per i bambini in bolla.
io sono la mamma di 2 bambini con l’adrenoleucodistrofia
vorrei sapere com’ e possibile conntattarvi e parlare se i miei fgli possano essere sottoposti a questa sperimentazione uno dei 2 e’ gia’ in carrozzina da 2anni..grazie
Gentile Signora, se Lei trova opportuno rendere disponibili i suoi due cari per la sperimentazione con le staminali, intanto faccia leggere questo comunicato al Suo medico di fiducia, o semplicemente lo stampi mettendoglielo sul banco alla prossima visita, e poi valutate insieme a) se è il caso di sottoporli ad un trial clinico, B) se realmente le malattie che vorranno essere trattate con terapia genica sono coincidenti con la patologia che ha costretto il suo figliolo alla carrozzina. I trial saranno al S. Raffaele, ma altro non potrei riferire in quanto non sono medico e mi limito a riportare e concentrare l’informazione.
Mi faccia sapere, anche a beneficio di altre persone che leggono, se avrà risvolti positivi nel contattare i centri citati.