Terapia genica per il trattamento del Parkinson

Alcuni ricercatori del Henri-Mondor Hospital di Parigi, guidati da Bechir Jarraya, hanno pubblicato sulla rivista Science Translational Medicine i risultati della sperimentazione della terapia genica ProSavin, sviluppata dall’azienda Oxford BioMedica per il trattamento del Parkinson. Le attuali terapie standard prevedono l’impiego di farmaci per via orale in grado di ripristinare, in maniera non costante, i livelli di dopamina, neurotrasmettitore responsabile del controllo del movimento la cui produzione è drasticamente ridotta nei soggetti affetti da Parkinson. In tali soggetti, infatti, si registra normalmente la massiccia degenerazione dei neuroni dopaminergici, con la conseguente insorgenza di disordini nei movimenti noti come discinesia.

La sperimentazione, che non ha rivelato effetti collaterali importanti, è stata condotta per tre anni e mezzo su scimmie macachi nelle quali era stata indotta la malattia di Parkinson. La terapia genica sperimentata, inoculata direttamente nella regione del cervello denominata striatum, prevede lo stabile inserimento in cellule neuronali di tre geni in grado di dirigere una costante produzione di dopamina.
Le ricerche appena pubblicate mostrano l’efficacia di questo approccio nel ripristinare le giuste concentrazioni di dopamina nel cervello, correggendo di conseguenza i disturbi motori correlati alla sua carenza.