Mieloma multiplo: un successo il secondo studio su trapianto autologo di staminali in pazienti pretrattati con lenalidomide
A New Orleans (LA) nel corso del 51° congresso annuale dell’American Society of Hematology è stato annunciato che i dati clinici di uno studio di Fase III, condotto su pazienti affetti da mieloma multiplo trattati con lenalidomide della Celgene International, dopo trapianto autologo di cellule staminali (TACS), hanno dato risposte complete prolungate con il farmaco rispetto al placebo.
Dopo trapianto autologo di cellule staminali (TACS) singolo o doppio, gran parte dei pazienti recidivano a causa della malattia residua. Lo scopo di questo studio era di valutare lenalidomide come nuovo approccio al controllo della malattia residua dopo trapianto di cellule staminali. In tutti i pazienti, l’intervallo di tempo medio tra il trapianto autologo di cellule staminali e il trattamento di consolidamento con il farmaco è stato circa quattro mesi.
In questo studio, 59 pazienti su 403 presentavano un miglioramento della risposta dopo il trattamento con lenalidomide. Cinque pazienti con risposta completa (complete responders CR) hanno ottenuto una risposta completa stringente (stringent complete response – sCR). Ventinove risposte parziali molto buone (very good partial responses, VGPR) sono migliorate in risposte complete (CR) incluse due sCR. Venticinque risposte parziali (PR) sono migliorate in sCR (n=1), CR (n=6) e VGPR (n=18). 435 (80%) dei 542 pazienti che hanno ricevuto almeno una dose di lenalidomide hanno potuto completare il trattamento di consolidamento (25 mg/die x 21 giorni/mese per due mesi).
«Queste percentuali di risposta dimostrano la fattibilità di una terapia di consolidamento con lenalidomide- ha affermato il Dr. Michel Attal dell’Ospedale Purpan di Tolosa, Francia – un risultato importante per l’elevata percentuale di pazienti in recidiva dopo il trapianto che necessitano di un trattamento per combattere la malattia residua. Questo farmaco può fornire un’alternativa aggiuntiva alle terapie con profili di tossicità più severa».
In questo studio di fase III, 74 pazienti (18%) hanno sviluppato eventi avversi seri di grado 3 o 4: eventi ematologici (n=46), disturbi allergici (n=19), infezioni (n=7), affaticamento (n=5), eventi tromboembolici (n=1) e altri (n=19).
Il mieloma multiplo (noto anche come mieloma o mieloma plasmacellulare) è un tumore del sangue in cui quantità eccessive di plasmacellule maligne vengono prodotte nel midollo osseo. Le plasmacellule sono cellule ematiche della serie bianca che aiutano a produrre anticorpi (le immunoglobuline) che combattono le infezioni e alcuni tipi di malattie. Tuttavia, la maggior parte dei pazienti affetti da mieloma multiplo possiede cellule che producono una forma di immunoglobulina, denominata paraproteina (o proteina M), dannosa per l’organismo. Inoltre, le plasmacellule maligne tendono a sostituirsi alle cellule plasmatiche normali e ad altri tipi di globuli bianchi importanti per il sistema immunitario. Le cellule del mieloma multiplo possono anche aderire ad altri tessuti dell’organismo, come le ossa, e causare neoplasie. L’eziologia di questa patologia è ancora ignota. I pazienti affetti da mieloma smoldering hanno nel midollo osseo livelli elevati di plasmacellule maligne che producono la proteina M ma non presentano le manifestazioni cliniche o i sintomi del mieloma multiplo.
