Leucemia mieloide cronica: negli USA farmaco orfano designato come ulteriore strategia

L’ente regolatorio americano Food and Drug Admnistration ha concesso al composto AP24534 la designazione di “farmaco orfano” per il trattamento della leucemia mieloide cronica, patologia che colpisce circa un migliaio di persone all’anno in Italia.

Il farmaco, sviluppato dall’azienda Ariad Pharmaceuticals Inc., è un inibitore della proteina cancerogena BCR-ABL, ed è attualmente in sperimentazione in uno studio di Fase I su pazienti affetti da tumori ematologici in fase avanzata. L’Orphan Drug Act in vigore negli Stati Uniti d’America fornisce una serie di incentivi economici e regolatori all’azienda sponsor degli studi clinici. Tra questi: riduzione di alcune tariffe regolatorie, assistenza alla predisposizione dei protocolli ed eleggibilità per una esclusiva di mercato di sette anni.