Anemia di Fanconi: nuovo approccio terapeutico a base di staminali

Nuove speranze per una possibile cura per i bambini colpiti dall’anemia di Fanconi, una rara forma di anemia legata alla funzione del midollo osseo che non riesce a produrre i globuli bianchi. La possibile terapia è legata all’applicazione delle cellule staminali pluripotenti indotte iPS, le cellule adulte fatte regredire allo stato simil-embrionale: a queste conclusioni è giunto uno studio presentato a Barcellona in occasione del Congresso dell’European Hematology Association, appena concluso.
I ricercatori del Salk Institute for biological studies di La Jolla (California), in collaborazione con il Centro di medicina rigenerativa di Barcellona, hanno infatti dimostrato che le cellule dei pazienti, condizionati da un difetto genetico trasmesso dai genitori, possono essere riprogrammate per produrre staminali sane.

Le cellule staminali “bambine” vengono usate proprio per correggere questo difetto.
“Il nostro lavoro – spiega uno degli autori, Juan Carlos Izpisua Belmonte del Salk Institute for biological studies – offre la prova che le staminali pluripotenti indotte (iPS) possono essere usate per correggere i difetti genetici all’origine di malattie come questa. Le cellule create non si distinguono dalle staminali embrionali e dalle cellule pluripotenti di persone sane”.