Terapie geniche ottengono il meritato riconoscimento

Carriera e scoperte. Sono i premi per Claudio Bordignon, presidente e amministratore delegato di MolMed S.p.a., ricevuti nel corso del 28* congresso annuale della Società Europea di Terapia Genica e Cellulare (Esgct). I due riconoscimenti sono motivati da anni di ricerca su terapie geniche innovative contro malattie rare. La prima è l’Ada-Scid, un’immunodeficienza grave, malattie in cui il sistema immunitario è gravemente compromesso, al punto che l’organismo è incapace di difendersi da qualsiasi agente infettivo. L’Ada-Scid si manifesta già nelle prime settimane di vita con estrema suscettibilità a tutti i tipi di infezioni, anche da parte dei batteri e dei virus più innocui per le persone sane. Dal 2002 esiste una terapia che ha permesso di curare 14 bambini.

L’altro fronte è quello delle leucemie ad alto rischio. Durante la lezione tenuta in apertura del congresso, Bordignon ha presentato dati sulla modalità di azione e gli effetti di TK. La terapia con cellule TK è basata sull’impiego dei linfociti del donatore geneticamente ingegnerizzati, da affiancare al trapianto di midollo osseo da donatori sani, ed in particolare da donatori familiari parzialmente compatibili nella cura di pazienti adulti affetti da leucemie ad alto rischio. TK permette di mantenere gli effetti immunoprotettivi ed anti-leucemici dovuti ai linfociti T del donatore, incrementando la sopravvivenza dei pazienti trattati e rendendo prontamente disponibile un donatore per tutti i pazienti privi di donatore pienamente compatibile, che oggi sono attorno al 50% dei pazienti candidati al trapianto di midollo. (ASCA)