Sclerosi Laterale Amiotrofica: ricerca americana evidenzia nuovi bersagli terapeutici
Roma, 22 apr – Dagli studi sul moscerino della frutta arriva una scoperta che potrebbe aiutare a fare passi avanti nella comprensione e nello sviluppo di terapie contro la Sclerosi Laterale Amiotrofica.
Lo studio mostra come bloccando la circolazione anomala di una proteina prodotta da un gene mutato chiamata Fus nei moscerini della frutta si riesca a bloccare la progressione della malattia. Dopo che l’implicazione della Fus mutata nella malattia umana era stata provata nel laboratorio di Pandey sono infatti stati prodotti dei modelli animali usando il moscerino della frutta che e’ stato reso in grado di trasportare ed esprimere il gene difettoso Fus.
Si e’ visto che in seguito a questa mutazione gli animali mostravano difficolta’ nei movimenti e nel volo e che presentavano le caratteristiche principali della malattia umana, come una degenerazione eta’ -dipendente dei neuroni, l’accumulo di proteine anomale e una diminuzione della durata della vita.
In precedenza, inoltre, era stato dimostrato che nei malati di Sla la proteina anomala Fus si sposta nel citoplasma piuttosto che restare nel nucleo della cellula e che cosi’ facendo va ad interagire con un altra importante proteina umana, la TDP-43, che da tempo e’ stato dimostrato essere coinvolta nella Sla. Si e’ notato contemporaneamente che la Fus, se rimane nel nucleo della cellula, non va invece ad interagire in modo anomalo con la Tdp 43. Riuscire a bloccare la Fus nel nucleo potrebbe dunque rappresentare una nuova direzione per la ricerca farmacologica.
