Micro RNA e le nuove terapie per la regolazione dei geni

Farmaci a base di micro-RNA rappresentano una nuova e promettente classe di agenti terapeutici in grado di silenziare geni anomali o iperattivi responsabili di numerose malattie.

Un team di ricercatori americani ha infatti scoperto nuovi meccanismi attraverso cui i farmaci basati sull’RNA riescono a controllare l’attivita’ genica. Lo studio e’ stato pubblicato sulla rivista Nucleic Acid Therapeutics. I piccoli filamenti di acidi nucleici, chiamati micro-RNA, possono essere utilizzati per ottenere un silenziamento genico mirato, il che li rende degli interessanti farmaci candidati.

Questi piccoli frammenti di RNA bloccano l’espressione genica attraverso una molteplice attivita’ di interferenza sui percorsi seguiti dall’RNA, tra cui due percorsi di recente scoperta in cui i filamenti delle cosiddette proteine argonaute (che svolgono un ruolo essenziale nei processi di silenziamento dell’espressione genica) si legano a proteine o ad altre forme di RNA presenti nel nucleo della cellula. Keith T. Gagnon e David R. Corey, entrambi ricercatori del Southwestern Medical Center dell’Universita’ del Texas, a Dallas, hanno individuato le caratteristiche condivise dai modelli di RNA in grado di controllare l’espressione genica e concentrarsi in modo dettagliato sul potenziale delle proteine argonaute. ”L’ambito del controllo dell’espressione genica medi ato dall’RNA e’ in rapida evoluzione e l’articolo di Gagnon e Corey fornisce una ricognizione molto importante e per molti versi sorprendente di questa area di ricerca biomedica”, ha osservato Bruce A. Sullenger, ricercatore presso il Duke Translational Research Institute del Duke University Medical Center nonche’ direttore della rivista Nucleic Acid Therapeutics.