Mieloma multiplo: parere positivo del CHMP a Bortezomib, come terapia di induzione al trapianto di cellule staminali e terapia di ritrattamento

Beerse, Belgio, 28 giugno 2013 – Janssen ha annunciato oggi che il Comitato che valuta i Farmaci per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) ha espresso parere positivo a due variazioni relative all’uso di bortezomib,¹  farmaco impiegato per il trattamento del mieloma multiplo.

Il CHMP ha comunicato il proprio parere positivo all’approvazione di bortezomib come terapia di induzione in associazione a desametasone (VD) o a desametasone e talidomide (VDT), in pazienti adulti con mieloma multiplo di nuova diagnosi candidabili a chemioterapia ad alte dosi e a trapianto di cellule staminali.¹

Il parere positivo del CHMP verrà inoltrato alla Commissione Europea per l’approvazione finale.

La seconda variazione riguarda l’impiego di bortezomib come terapia di ritrattamento in pazienti adulti che abbiano già risposto a questo farmaco in precedenti linee di trattamento¹. Tale parere positivo rafforza i dati già esistenti che supportano l’uso del farmaco nella popolazione di pazienti con recidiva di malattia e viene automaticamente recepita nel Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto (RCP) senza richiedere un’ulteriore decisione da parte della Commissione Europea.

Bortezomib attualmente è approvato per l’impiego in associazione a melfalan e prednisone in pazienti adulti affetti da mieloma multiplo di nuova diagnosi, non candidabili a chemioterapia ad alte dosi e a trapianto di cellule staminali e in monoterapia in pazienti con mieloma multiplo in recidiva.

Bortezomib come terapia di induzione al trapianto di cellule staminali^3,4

La richiesta di approvazione per la nuova indicazione è fondata sull’analisi dei risultati di due studi di Fase III (IFM-2005-01, PETHEMA/GEM), che ha dimostrato come la terapia di induzione con bortezomib migliori il tasso di risposta post-induzione e post-trapianto e il tasso di sopravvivenza libera da progressione di malattia (PFS).

Gli studi hanno valutato i regimi a base di bortezomib (VD e VDT) rispetto a quelli senza (rispettivamente vincristina più doxorubicina e desametasone e l’associazione talidomide e desametasone) come terapia di induzione al trapianto, in pazienti adulti affetti da mieloma multiplo di nuova diagnosi.

Bortezomib come terapia di ritrattamento²

La variazione relativa al ritrattamento con bortezomib nei pazienti in recidiva di malattia  è sostenuta dai risultati ottenuti nello studio di Fase II RETRIEVE (MMY2036). L’endpoint primario di questo trial è stata la miglior risposta confermata al ritrattamento. Lo studio ha incluso pazienti in linee avanzate di terapia che  avevano ottenuto  una risposta parziale o superiore al primo impiego di bortezomib e che  non lo avevano ricevuto successivamente per un periodo di almeno sei mesi.

Il CHMP

Il CHMP è il comitato responsabile della valutazione scientifica dei farmaci per i quali viene richiesta l’autorizzazione alla commercializzazione nell’Unione Europea.

Bortezomib^5,6

Bortezomib è un farmaco impiegato per trattare il mieloma multiplo. Bortezomib è il primo di una nuova classe di farmaci, gli inibitori del proteosoma. Il proteosoma è una struttura presente in tutte le cellule che svolge un ruolo importante nel controllo della funzionalità e della crescita cellulare, oltre che delle interazioni della cellula stessa con le altre cellule circostanti. Bortezomib interrompe in maniera reversibile la normale attività del proteosoma, bloccando in tal modo la crescita delle cellule neoplastiche del mieloma multiplo e causandone la marte.

Ad oggi, nell’Unione Europea il farmaco è autorizzato per il trattamento del mieloma multiplo, sia in associazione a melfalan e prednisone in pazienti precedentemente non trattati (terapia di prima linea) e che non possono essere sottoposti a chemioterapia ad alte dosi e al trapianto di cellule staminali emopoietiche, sia in monoterapia per il trattamento del mieloma multiplo in progressione in pazienti che hanno ricevuto almeno una precedente linea di terapia e sono già stati sottoposti a trapianto di cellule staminali emopoietiche o non sono idonei per il trapianto.

La Commissione Europea ha approvato l’impiego di bortezomib anche per via sottocutanea, basandosi sulla dimostrata uguale  efficacia e migliorata tollerabilità rispetto alla via endovenosa.

Bortezomib ha un profilo di sicurezza noto e prevedibile e un rapporto rischio/beneficio favorevole. Gli eventi avversi riferiti con maggior frequenza con bortezomib includono: spossatezza, disturbi gastrointestinali, trombocitopenia transitoria e neuropatia.

Bortezomib è leader di mercato come terapia di prima linea per il mieloma multiplo per i soggetti non candidabili a trapianto, con oltre 400.000 pazienti trattati con questo farmaco in tutto il mondo. Bortezomib è frutto della collaborazione fra Millennium Pharmaceuticals e Janssen Pharmaceutical Companies ed è commercializzato da Millennium negli Stati Uniti, e da Janssen Pharmaceutical Companies in Europa e nel resto del mondo. In Giappone bortezomib è co-promosso da Takeda Pharmaceutical Company Limited e Janssen Pharmaceutical K.K.

Il Mieloma Multiplo (MM)

Il Mieloma Multiplo è un tumore ematologico incurabile che ha origine nel midollo osseo ed è caratterizzato da un’eccessiva proliferazione di plasmacellule cancerose.⁷

Pur essendo un tumore relativamente raro (rappresenta l’1% di tutte le neoplasie) è la seconda neoplasia maligna del midollo osseo in termini di diffusione, ed è responsabile del 2% della mortalità complessiva per cancro. In Europa, si stima siano circa 60.000 le persone che convivono con questa malattia, di cui ogni anno si registrano 21.420 nuovi casi, e che miete ogni anno 15.000 vittime.⁸

Janssen Italia

Janssen è un’azienda farmaceutica del Gruppo Johnson & Johnson fortemente impegnata nel dare risposte concrete ai principali bisogni clinici che non hanno ancora trovato un’adeguata soluzione terapeutica come, ad esempio, nel settore oncologico, in quello immunologico, nelle neuroscienze, nelle malattie infettive e nell’ambito cardiometabolico.

Guidata dall’impegno verso i pazienti, Janssen sviluppa soluzioni terapeutiche innovative, lavorando a stretto contatto con i principali stakeholder del settore medico-sanitario.

Per maggiori informazioni consultare:  http://www.janssen-italia.com

Bibliografia

1. CHMP opinion: http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Summary_of_opinion/human/000741/WC500144842.pdf
2. Petrucci M,T et al, Br J of Haem, 2013; 160: 649-659
3. Rosiñol L et al. Blood 2012; 120: 1589-1596.
4. Harousseau J-L et al. J Clin Oncol 2010; 28:4630-4635
5. VELCADE EPAR http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/medicines/000539/human_med_001130.jsp&murl=menus/medicines/medicines.jsp&mid=WC0b01ac058001d124 [Last accessed June 2013].
6. VELCADE Sub Cu http://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h274.htm#EndOfPage  [Last accessed November 2012].
7. http://www.myeloma-euronet.org/en/multiple-myeloma/what-is.php [Last accessed June 2013].
8. http://www.myeloma-euronet.org/en/multiple-myeloma/faq.php [Last accessed June 2012].