Virus dell’Aids usato per trattare due gravi malattie ereditarie – Telethon
Il virus dell’Aids potrebbe essere usato per trattare due gravi malattie ereditarie, e sei bambini dopo tre anni di trattamento hanno mostrato benefici. Come si legge su ‘Science’, la ricerca di un gruppo di scienziati dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano (Tiget) guidato da Luigi Naldini, ha dimostrato che la terapia genica con vettori derivati dal virus dell’Hiv ha funzionato contro due gravi malattie genetiche, la sindrome di Wiskott-Aldrich e la leucodistrofia metacromatica, la malattia da cui e’ affetta Sofia, la bimba diventata il simbolo della lotta delle associazioni per la liberta’ di cura con cellule staminali e a favore del metodo Stamina.
“Tre anni dopo l’inizio del trial clinic, i risultati ottenuti dai primi sei pazienti sono molto incoraggianti”, ha commentato Naldini, “la terapia non e’ solo sicura, e’ efficace e cambia la storia clinica di queste severe patologie. E’ il coronamento di 15 anni di studi”. In particolare due studi – uno di Alessandra Biffi e colleghi, l’altro di Alessandro Aiuti e colleghi – hanno indicato che i vettori lentivirali derivati dall’Hiv , sviluppati a partire dal 1996 grazie a un lavoro di Naldini, sono piu’ efficaci degli altri vettori, oltre che piu’ sicuri, nella terapia genica. I ricercatori hanno rimosso cellule staminali ematopoietiche dai pazienti e usato un vettore lentivirale per introdurre un gene terapeutico. Successivamente, hanno infuso le staminali di nuovo nei pazienti. Biffi e colleghi si sono occupati di tre piccoli pazienti con leucodistrofia metacromatica, causata dala mutazione del gene ARSA: le staminali geneticamente modificate hanno espresso enzimi funzionali ARSA molto presto dopo l’infusione e le cellule hanno espresso questo enzima ad alti livelli. A distanza di due anni, la terapia ha fermato il progresso della malattia. Nel secondo studio, coordinato da Aiuti, una terapia genica simile e’ stata usata contro la sindrome di Wiskot-Aldrich, raro disordine che causa immunodeficienza, dovuto a mutazioni nel gene WAS.
Anche in questo caso sono state usate staminali ematopietiche e un vettore lentivirale: i sintomi della malattia, come infezioni ed eczema, si sono attenuati o sono spariti da 20 a 32 mesi dopo la terapia genica. Inoltre, e’ stato escluso l’incremento di rischio leucemia.
