EMA accetta la sottomissione di richiesta per l’autorizzazione all’immissione in commercio (MAA) per tolvaptan, farmaco sperimentale per il trattamento del rene policistico autosomico dominante (ADPKD)

Tolvaptan è stato sviluppato da Otsuka in Giappone e, se approvato da EMA, potrebbe diventare la prima terapia farmacologica per i pazienti affetti da ADPKD in Europa.

Il rene policistico autosomico dominante è una patologia ereditaria che causa il proliferare di cisti nei reni che gradualmente ne compromettono il funzionamento. Attualmente non esiste alcuna terapia farmacologica.

Lo sviluppo di tolvaptan da parte di Otsuka come trattamento per il ADPKD, conferma l’impegno dell’azienda a soddisfare importanti bisogni dei pazienti affetti da patologie che tradizionalmente non sono prioritarie nei piani di ricerca dell’industria farmaceutica.

TOKYO, Giappone, 19 Dicembre 2013 — Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd. ha annunciato oggi che l’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) ha accettato la sottomissione di richiesta di approvazione all’immissione in commercio per la potenziale approvazione di tolvaptan nel trattamento del rene policistico autosomico dominante.

I risultati dello studio clinico di Fase III che costituiscono la base del dossier regolatorio sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine.[i]

“Otsuka è molto lieta che EMA esaminerà la richiesta di approvazione all’immissione in commercio per tolvaptan nel trattamento del rene policistico autosomico dominante, sulla base dei risultati promettenti del nostro studio clinico pivotal di fase III della durata di tre anni”,  afferma Ole Vahlgren,  CEO & Presidente  di Otsuka Europe – Se approvato, tolvaptan rappresenterà una pietra miliare per i pazienti affetti da una patologia per la quale al momento non vi sono terapie approvate.”

Tolvaptan è un antagonista selettivo del recettore della V2 vasopressina che si ipotizza abbia la capacità di rallentare la progressione dell’ADPKD attraverso la riduzione dello sviluppo e della crescita delle cisti renali.

Il rene policistico autosomico dominante è una malattia genetica ereditaria caratterizzata dalla crescita di cisti multiple nei reni a carattere non maligno, causata da mutazioni genetiche ereditate o acquisite.[ii]^,[iii]^,[iv]La crescita delle cisti e la loro espansione porta ad un graduale deterioramento della funzione renale, e per circa il 50% dei pazienti, ad uno stadio terminale della  malattia renale (ESRD) ed  insufficienza renale.[v]

Il rene policistico autosomico dominante tipicamente porta alla manifestazione dei sintomi (ipertensione e dolore renale) in età  adulta.^vLa metà dei pazienti necessiterà di dialisi o trapianto entro i 60 anni e 1 paziente su 10 in dialisi di mantenimento è rappresentato da persone affette da rene policistico autosomico dominante.[vi]^,[vii] 

Si stima che la condizione colpisca approssimativamente 200.000 persone.ⁱⁱ

Il Comitato per i prodotti medicinali per uso umano (CHMP), un comitato all’interno di EMA, è responsabile della valutazione della domanda e fornirà la raccomandazione per determinare se tolvaptan dovrà ricevere autorizzazione all’immissione in commercio.

I tempi potrebbero essere prolungati se saranno necessarie ulteriori informazioni. Se l’opinione del comitato sarà positiva, verrà inoltrata alla Commissione Europea per la decisione finale.

Nell’agosto del 2013, il comitato EMA per i farmaci Orfani (COMP) ha attribuito a tolvaptan lo status di farmaco orfano per il trattamento del rene policistico autosomico dominante.ⁱⁱ Per l’ottenimento dello status di farmaco orfano, la prevalenza della patologia in EU non deve superare 5 su 10.000.  In aggiunta, il nuovo farmaco deve essere di notevole beneficio aggiuntivo per le persone colpite dalla malattia, e non devono esistere altri metodi soddisfacenti di diagnosi, prevenzione o trattamento della patologia.