Erdosteina ottiene la designazione di farmaco orfano dall’FDA per il trattamento della bronchiectasia

Un significativo riconoscimento al valore della ricerca farmacologica made in Italy arriva dagli States: la Food and Drug Administration (FDA) ha concesso l’Orphan Drug Designation a Erdosteina, molecola individuata e sviluppata dalla divisione R&D dell’italiana Edmond Pharma. La “designation” si riferisce alla nuova indicazione per il trattamento della bronchiectasia, malattia rara per la quale ad oggi, negli USA, non sono disponibili terapie farmacologiche. Oltre a rispondere a un diffuso “unmet need”, la molecola potrebbe far registrare notevoli performance di mercato: il potenziale negli States ammonta a più di 1 miliardo di dollari. Oggi Erdosteina è commercializzata in oltre 40 Paesi del mondo per il trattamento di diverse patologie respiratorie, ha all’attivo 60 studi clinici con più di 3.000 pazienti trattati ed è attualmente sottoposta a ulteriori studi, che stanno coinvolgendo 600 pazienti in 10 Paesi europei.

Milano, 20 febbraio 2014 – Erdosteina, la più recente molecola nella classe dei farmaci muco attivi, scoperta e sviluppata dai laboratori di ricerca dell’italiana Edmond Pharma, ha ricevuto l’Orphan Drug Designation da parte dell’Office of Orphan Products Development (OOPD) dell’FDA, per il trattamento della bronchiectasia. Poche altre, negli ultimi anni, le molecole “made in Italy” che hanno visto riconoscersi questo status, concesso dall’Agenzia regolatoria americana ai farmaci in grado di curare patologie rare, che colpiscano meno di 200.000 pazienti negli Stati Uniti. Già commercializzata in oltre 40 Paesi del mondo (tra cui l’Italia) per il trattamento di Bronchite Cronica e BPCO, Erdosteina ha iniziato il suo iter registrativo in USA per la bronchiectasia. Dati i risultati promettenti sul fronte di questa nuova indicazione terapeutica, l’azienda di Paderno Dugnano (Mi) sta investe ndo su ulteriori sviluppi futuri della molecola.

“Siamo entusiasti di aver ottenuto, anche grazie all’impegno del nostro partner commerciale negli Stati Uniti, Alitair Pharmaceuticals, lo status di farmaco orfano per Erdosteina”, dichiaraRoberto Teruzzi, CEO di Edmond Pharma e di Corvette Group Spa (società holding del Gruppo), oltreché Presidente del Gruppo Conto Terzi di Farmindustria. “Questo risultato rappresenta un traguardo molto importante nel percorso di espansione del nostro gruppo a livello mondiale, ma ritengo che debba costituire al contempo un motivo d’orgoglio per la ricerca farmacologica ‘made in Italy’. Il potenziale di mercato di questa nuova terapia negli Stati Uniti è notevole, oltre 1 miliardo di dollari, e coincide con un bisogno, del tutto insoddisfatto, di terapie farmacologiche indispensabili. Non esistono infatti altri farmaci approvati dall’FDA per la cura della bronchiectasia, una condizione pesantemente impattante sulla qualità di vita di chi ne è affetto”.

Erdosteina verrà ora impiegata in studi focalizzati sulla bronchiectasia, condotti negli Stati Uniti nell’ambito del piano di sviluppo clinico mirato all’ottenimento della definitiva autorizzazione del prodotto come farmaco orfano.

Sulla bronchiectasia

La bronchiectasia è una condizione patologica caratterizzata da una dilatazione irreversibile dell’albero bronchiale in cui i polmoni producono una quantità eccesiva di muco, che causa un’ostruzione delle vie respiratorie con conseguente proliferazione di batteri e infezioni ricorrenti. Danneggiando il meccanismo di entrata e uscita dell’aria dai polmoni, la malattia può portare ad altri gravi problemi di salute, quali dispnea, atelettasia e malattie cardiache, risultando in alcuni casi anche mortale. Per curarla non esistono, ad oggi, farmaci approvati dalla Food and Drug Administration.

Sull’Erdosteina

Erdosteina è un tiolo, scoperto in Italia nei laboratori di Ricerca e Sviluppo di Edmond Pharma, che grazie alle sue proprietà di muco modulatore, anti-batterico, anti-infiammatorio eanti-ossidante, è particolarmente efficace nel trattamento di patologie respiratorie, quali la Bronchite Cronica (BC) e la Broncopneumopatia Cronica Ostruttiva (BPCO). Agisce da regolatore nella produzione e nella vischiosità del muco e aumenta la motilità del trasporto mucociliare, favorendo l’espettorazione. La sua efficacia clinica, combinata a un eccellente profilo di sicurezza, è dimostrata da più di 3.000 soggetti trattati in oltre 60 studi clinici e dalla più che decennale esperienza di pratica clinica mondiale. Inoltre, sulle indicazioni BC e BPCO sono attualmente in corso diversi studi in Europa che coinvolgono circa 600 pazienti in 10 Paesi.

Edmond Pharma Srl

Edmond Pharma è operativa in tre fondamentali aree di business: la produzione di principi attivi (APIs), di prodotti farmaceutici finiti e della molecola Erdosteina. La maggior parte della produzione di APIs è destinata all’esportazione. Grazie a Erdosteina, Edmond Pharma, fortemente impegnata nell’attività di ricerca e sviluppo in ambito respiratorio, stipula partnership sempre più mirate con primarie aziende farmaceutiche operanti in questa area terapeutica.
L’azienda fa parte di Corvette Group Pharmaceutical Services S.p.A., capogruppo di società fornitrici di servizi ad alto valore aggiunto per le industrie farmaceutiche.