Paralisi cerebrali infantili: le nuove evidenze scientifiche della terapia con infusione del farmaco provengono da uno studio italiano
Azienda Ospedaliera
Istituti Clinici di Perfezionamento
Ospedale di rilievo nazionale e di alta specializzazione convenzionato con l’Università degli Studi di Milano
Presentato il più ampio studio mai realizzato e pubblicato nella letteratura internazionale sulla terapia con infusione intratecale di Baclofene, per il trattamento della paralisi cerebrale infantile. L’Ospedale dei Bambini “Vittore Buzzi” di Milano si conferma struttura d’eccellenza, con la più ampia casistica, a livello internazionale, di giovani pazienti affetti da spasticità
Milano, 19 febbraio 2014 – In Italia, in media, ogni anno 1000 bambini sviluppano Paralisi Cerebrale Infantile, una patologia causata da un danno irreversibile, ereditario o dovuto a lesione traumatica o a patologie concomitanti, al Sistema Nervoso Centrale (SNC). Oggi, presso l’Aula Magna dell’Ospedale dei Bambini Vittore Buzzi, sono stati discussi gli elementi caratterizzanti della patologia, i cui sintomi più gravi sono rappresentati dalla distonia, la contrazione muscolare involontaria e prolungata e soprattutto dalla spasticità, intesa come alterazione incontrollata del tono muscolare, condizioni che rendono chi ne soffre bisognoso di cure costanti.
L’incontro è stato, inoltre, l’occasione per presentare i risultati del recente studio condotto dal dottor Francesco Motta, Direttore della Struttura Complessa di Ortopedia Pediatrica, sulla terapia con infusione del farmaco Baclofene, uno dei trattamenti della spasticità più efficaci, ma ancora poco utilizzati nel paziente pediatrico. Lo studio, pubblicato online a Gennaio 2014 sulla rivista internazionale Journal of Neurosurgery, è stato realizzato su 430 pazienti in 14 anni, di età compresa tra i 6 e i 19 anni, del reparto di Ortopedia e Traumatologia Pediatrica dell’Ospedale dei Bambini Vittore Buzzi e rappresenta il più ampio trial monocentrico mai realizzato su tale terapia.
Il Baclofene è un farmaco miorilassante ad azione centrale molto efficace, impiegato da molti anni per il trattamento della spasticità. L’assunzione sistematica, per via orale, può causare effetti collaterali. La terapia ITB prevede il posizionamento chirurgico di una piccola protesi biomeccanica e computerizzata riempita di farmaco, che viene somministrato in dosi programmate attraverso un piccolo catetere nel liquido che circola nel midollo spinale (liquido cerebro-spinale), agendo direttamente sul Sistema Nervoso Centrale. L’erogazione nel sito target rende possibile diminuire la dose di farmaco fino a 100 volte rispetto all’assunzione orale e ridurre gli effetti collaterali.
“Lo studio ha analizzato la sicurezza della ITB, ovvero la Terapia con Baclofene Intratecale, somministrato con una piccola pompa computerizzata impiantata a livello sottocutaneo direttamente nel canale spinale. – ha dichiarato il dottor Motta- L’obiettivo di questo trattamento è ridurre il dolore, le contratture e gli spasmi muscolari, e, di conseguenza, aumentare l’autonomia negli spostamenti, per una migliore qualità della vita del paziente e della sua famiglia.”
La terapia a infusione programmata riesce a ridurre nettamente la spasticità muscolare e a migliorare i movimenti dei bambini. “Su 107 pazienti con complicanze, il 60,7%, presentava problemi d’infezione legati al catetere. – prosegue Motta – Tuttavia, nel corso dei 14 anni siamo riusciti ad abbassare drasticamente il rischio d’infezione: grazie all’impianto di un nuovo dispositivo, innovativo per struttura e materiali, da settembre 2011 la percentuale è scesa quasi allo 0%.” Inoltre, nel corso degli anni al Buzzi è stata migliorata la tecnica di impianto ed è stato quindi possibile ridurre l’incidenza delle complicanze infettive inserendo la pompa a livello sub fasciale rispetto all’impianto sub cutaneo. ”Si tratta di una terapia costo efficace per il sistema sanitario; è stato, infatti, dimostrato che la terapia con pompa impiantabile genera un risparmio, calcolato per i primi due anni rispetto alla sola terapia medica standard, pari a circa 28.000€”- continua il dottore.
La paralisi cerebrale, definita come insieme di disturbi neurologici che colpiscono una o più aree del cervello, verificatisi in fase pre, peri o post-natale, prima che se ne completi la crescita e lo sviluppo, presenta un insieme multifattoriale di cause. In particolare, le cause pre-natali o peri natali, come nascita prematura (specialmente prima della 32° settimana di gestazione), distacco della placenta, gravidanze multiple, ipossia, insufficienza polmonare, interessano il 50-60% dei pazienti, le cause post-natali il 5% e le cause sconosciute il 35%.
Il 40% dei bambini affetti da paralisi cerebrali sviluppa spasticità severa: sono quindi circa 400 i bambini potenzialmente candidati alla terapia ITB ogni anno. “La diagnosi di paralisi cerebrale infantile coinvolge interamente la famiglia del piccolo paziente, che, inizialmente, non è preparata a una situazione così complessa. – prosegue Motta – Oltre alla spasticità, infatti, questi bambini possono presentare disabilità motoria, disturbi del cammino e della coordinazione del movimento e disturbi cognitivi, come difficoltà di linguaggio. La prima terapia è la riabilitazione, che inizia già nei primi mesi di vita, con la funzione di mantenere la mobilità articolare e di migliorare la funzionalità, durante tutte le tappe della crescita. A questa si associa il trattamento farmacologico (terapia ITB) che, nonostante sia ormai noto a livello scientifico, in Italia può essere erogato solo in pochi ospedali. Nel nostro centro abbiamo attualmente sviluppato una tecnica d’impianto che ha permesso una riduzione della percentuale d’infezione pari al 3,6%, contro il 20,1% della metodica tradizionale utilizzata nell’adulto. Inoltre, abbiamo a disposizione un’equipe multidisciplinare costituita da ortopedici, fisiatri, neurologi, logopedisti, psichiatri infantili, pediatri e neurochirurghi, per affrontare la patologia sia con un’ottica riabilitativa, offrendo le cure più recenti e innovative, sia attraverso un servizio psicologico di consulenza.”
Nel corso dell’incontro, le famiglie di bambini con paralisi cerebrale hanno potuto esprimere la propria testimonianza attraverso la voce dell’associazione nazionale, l’AFPCI Onlus (Associazione Italiana delle Famiglie con bambini con Paralisi Cerebrale Infantile). “Sono oltre 20.000 le famiglie che in Italia convivono con un proprio caro affetto da paralisi cerebrale infantile” dichiara Monica Freti, Presidente della Associazione AFPCI. “La nostra associazione è a fianco di queste famiglie per favorire l’accesso ad una terapia efficace e sicura come l’ITB, perché l’impiego dell’innovazione non può essere negato o ritardato, tanto più quando si dimostra efficace e sostenibile.”
