Cellule staminali: approvata prima terapia ‘a base di’, per una rara malattia degli occhi
Per la prima volta una terapia a base di cellule staminali è stata approvata dall’autorità europea per i farmaci (Ema), e sarà disponibile per un uso al di fuori delle sperimentazioni.
Il trattamento, spiega la stessa Ema in un comunicato, si chiama Holoclar, ed è destinato alla terapia di una malattia rara degli occhi. 
Il farmaco, prodotto dall’italiana Chiesi Farmaceutici, è destinato alla Lscd, una patologia che colpisce 3,3 persone su 100mila abitanti, per cui i pazienti non hanno sufficienti staminali negli occhi per rimpiazzare le cellule perse nel tempo fino ad arrivare alla cecità.
La raccomandazione del Chmp, il comitato per l’approvazione dei farmaci, ora attende solo il via libera della Commissione Europea. ”Questa raccomandazione rappresenta un grande passo in avanti nel lancio di farmaci innovativi per i pazienti – spiega in un comunicato Enrica Altieri, capo della divisione di valutazione dell’Ema -.
L’agenzia ha utilizzato tutti gli strumenti disponibili per facilitare lo sviluppo di Holoclar, una terapia che ha ricevuto lo status di farmaco orfano”.
