Novartis riceve dal CHMP una raccomandazione positiva per Ilaris® (canakinumab) per il trattamento negli adulti e nei bambini di rare malattie chiamate “sindromi da febbre periodica”

• Le sindromi da febbre periodica sono malattie rare, che interessano in prevalenza i bambini¹ e causano febbri invalidanti e ricorrenti, con complicanze potenzialmente fatali²

• Il canakinumab è raccomandato per l’approvazione in Europa per il trattamento di tre sindromi da febbre periodica: la TRAPS, la HIDS/MKD e la FMF

• Se approvato, il canakinumab – che fornisce ai pazienti un rapido e sostenuto controllo della malattia – sarà il primo e unico trattamento biologico disponibile in Europa per queste malattie rare³

Origgio, 19 dicembre 2016 – Novartis ha annunciato oggi che il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP, Committee for Medicinal Products for Human Use) ha raccomandato l’approvazione europea del canakinumab per il trattamento di tre rare e distinte sindromi da febbre periodica.

Se approvato, il canakinumab sarà il primo e unico trattamento biologico approvato in Europa per la TRAPS (Tumor Necrosis Factor-Receptor Associated Periodic Syndrome, sindrome periodica associata al recettore del fattore di necrosi tumorale), la HIDS/MKD (Hyperimmunoglobulin D Syndrome/Mevalonate Kinase Deficiency, sindrome da iperimmunoglobulinemia D/deficit di mevalonato chinasi) e la FMF (febbre mediterranea familiare).

“Esistono pochi trattamenti per le persone che soffrono di queste malattie potenzialmente fatali. La raccomandazione positiva odierna rappresenta un grande passo in avanti per i pazienti che hanno urgente bisogno di nuove opzioni di trattamento”, ha dichiarato Paul Hudson, CEO, Novartis Pharmaceuticals. “Novartis è impegnata ad aprire la strada nel campo delle malattie rare, in particolare mediante trattamenti come il canakinumab, che ha il potenziale per migliorare lo standard di cura”.

Il parere positivo del CHMP – che raccomanda inoltre l’uso di una nuova formulazione (una soluzione per iniezione da 150 mg/ml) – si basa sui risultati dello studio registrativo di Fase III CLUSTER. I risultati hanno dimostrato un rapido (a partire dal giorno 15)  e duraturo controllo della malattia con il canakinumab rispetto al placebo per 16 settimane, nei pazienti con TRAPS, HIDS/MKD e FMF³. I dati dimostrano che il canakinumab è un trattamento ben tollerato ed efficace per queste tre rare malattie.

Tutte e tre le patologie fanno parte di un gruppo di rare malattie autoinfiammatorie chiamate sindromi da febbre periodica, note anche come febbri periodiche ereditarie (HPF, Hereditary Periodic Fevers). Queste malattie possono provocare febbri debilitanti e persistenti, che possono essere accompagnate da dolore e gonfiore articolare, dolore muscolare ed eruzioni cutanee, con complicanze potenzialmente fatali². La sindrome più comune è la FMF, che colpisce prevalentemente le persone originarie del Mediterraneo orientale. In queste popolazioni la malattia può colpire da un individuo su 1000 fino a uno su 250, molti dei quali sono bambini¹.

Nell’agosto del 2016 la Commissione europea ha approvato l’estensione delle indicazioni del canakinumab al trattamento di pazienti con AOSD (Adult-Onset Still’s Disease, malattia di Still dell’adulto), un raro tipo di artrite infiammatoria. Nel settembre del 2016 la US Food and Drug Administration (FDA) ha concesso simultaneamente tre approvazioni per il trattamento con il canakinumab di TRAPS, HIDS/MKD e FMF.

Le sindromi da febbre periodica

Le sindromi da febbre periodica sono una classe di malattie che causano una grave febbre ricorrente e infiammazione patologica attraverso l’attivazione del sistema immunitario su base non infettiva. La maggior parte dei pazienti manifesta i sintomi poco dopo la nascita o durante l’infanzia, ma in alcuni la patologia si manifesta o viene diagnosticata solo in età adulta¹.

In precedenza i trattamenti per queste rare patologie erano costituiti dai farmaci anti-infiammatori per via orale, come i corticosteroidi, che venivano utilizzati solo per la gestione dei sintomi. Anche altri medicinali, come i farmaci anti-infiammatori non steroidei (FANS), sono stati utilizzati per attenuare la sintomatologia, tuttavia essi non prevengono né modificano il decorso di una riacutizzazione².

Il canakinumab

Il canakinumab è un anticorpo monoclonale umano, selettivo e ad alta affinità, che inibisce l’interleuchina-1 (IL-1) beta, una componente importante delle difese del sistema immunitario⁴. Un’eccessiva produzione di IL-1 beta svolge un ruolo di primo piano in alcune patologie infiammatorie^5,6. Il canakinumab agisce bloccando l’azione dell’IL-1 beta per un periodo di tempo prolungato, inibendo quindi l’infiammazione che viene causata dalla sua produzione eccessiva⁴. Novartis ha riformulato il canakinumab da una polvere, che prima dell’uso doveva essere ricostituita in soluzione, a una soluzione iniettabile (pronta per l’uso) che faciliterà la somministrazione del prodotto.

Il canakinumab è attualmente approvato e commercializzato per il trattamento dell’artrite idiopatica giovanile sistemica (SJIA, Systemic Juvenile Idiopathic Arthritis) negli Stati Uniti e nella UE, per il trattamento della AOSD e per il trattamento sintomatico dell’artrite gottosa acuta refrattaria nella UE. Il canakinumab è inoltre approvato in oltre 70 Paesi, inclusi quelli della UE, Svizzera, Stati Uniti, Canada e Giappone, per il trattamento delle sindromi periodiche associate  alla criopirina (CAPS, Cryopyrin Associated Periodic Syndromes), rare malattie genetiche che durano tutta la vita e provocano sintomi debilitanti. Nella UE il canakinumab è approvato per i seguenti sottotipi di CAPS: sindrome di Muckle-Wells (MWS); malattia infiammatoria multisistemica a esordio neonatale (NOMID, neonatal-onset multisystem inflammatory disease)/ sindrome cronica, infantile, neurologica, cutanea, articolare (CINCA, chronic infantile neurological, cutaneous, articular syndrome); gravi forme di sindrome autoinfiammatoria familiare da freddo (FCAS, Familial Cold Autoinflammatory Syndrome)/orticaria familiare da freddo (FCU, familial cold urticaria) che si manifestano con segni e sintomi che vanno oltre il rash cutaneo orticarioide indotto da freddo. Le indicazioni approvate possono variare a seconda del singolo Paese.

Disclaimer

Il presente comunicato stampa contiene alcune indicazioni che potrebbero non corrispondere ai futuri risultati. Nel caso in cui uno o più di tali rischi o incertezze si concretizzino, oppure nel caso in cui gli assunti che hanno determinato le anticipazioni dovessero risultare errati, i risultati effettivi potrebbero essere diversi da quelli descritti in questa sede come anticipati, creduti, stimati o attesi.

Novartis

Novartis fornisce soluzioni terapeutiche innovative, in grado di far fronte alle esigenze in continua evoluzione dei pazienti e della società. Con sede a Basilea, in Svizzera, Novartis offre un portfolio diversificato, per meglio rispondere a queste esigenze: farmaci innovativi, prodotti per la cura dell’occhio e generici a costi competitivi. Novartis è la sola azienda al mondo a detenere una leadership in tutte queste aree. Nel 2015, le attività del Gruppo hanno registrato un fatturato di 49,4 miliardi di dollari, mentre circa 8,9 miliardi di dollari (8,7 miliardi di dollari escluse le svalutazioni e gli ammortamenti) sono stati investiti in Ricerca & Sviluppo. Le società del Gruppo Novartis contano circa 118.000 collaboratori. I prodotti Novartis sono disponibili in oltre 180 Paesi del mondo. Ulteriori informazioni nei siti www.novartis.it e www.novartis.com. Novartis è anche su Twitter @novartisitalia

Riferimenti

1. National Amyloidosis Centre. Amyloidosis Patient Information Site: The inherited periodic fever syndromes – general information. Available at: amyloidosis.org.uk/fever-syndromes/inherited-fever-syndromes/. Ultimo accesso dicembre 2016.
2. Cleveland Clinic. Periodic Fever Syndrome. Available at: https://my.clevelandclinic.org/services/orthopaedics-rheumatology/diseases-conditions/periodic-fever-syndrome. Ultimo accesso dicembre 2016.
3. Dati Novartis in archivio.
4. Dhimolea E. Canakinumab, 2010 Jan-Feb;2(1):3-13.
5. Jesus AA, Goldbach-Mansky R. IL-1 blockade in autoinflammatory syndromes. Annu Rev Med. 2014;65:223-244.
6. Toker O, Hashkes PJ. Critical appraisal of canakinumab in the treatment of adults and children with cryopyrin-associated periodic syndrome (CAPS). Biologics. 2010;4:131-138.