Ipertensione arteriosa polmonare (PAH): arriva una nuova speranza per i pazienti affetti
Un nuovo farmaco per trattare l’ipertensione arteriosa polmonare, senza gravi effetti collaterali, potrebbe rappresentare una svolta nel trattamento di questa malattia debilitante e spesso fatale.
L’ipertensione arteriosa polmonare è una malattia rara ma potenzialmente letale, che si verifica quando le arteriole che trasportano il sangue dal cuore ai polmoni si ostruiscono. Tale restringimento si traduce in un lavoro cardiaco più intenso allo scopo di pompare il sangue attraverso queste arterie, portando spesso all’insufficienza cardiaca e alla morte. Purtroppo, non esiste una cura per tale malattia e i farmaci disponibili comportano gravi effetti collaterali, sono scarsamente tollerati e, nella migliore delle ipotesi, allungano di solo un anno l’aspettativa di vita di una persona. Tuttavia, ora esiste una nuova speranza per i pazienti affetti da ipertensione arteriosa polmonare e si chiama NTP42. Sviluppato dall’azienda farmaceutica irlandese ATXA Therapeutics, NTP42 è un nuovo farmaco terapeutico che colpisce un’unica via, ovvero la causa principale dell’ipertensione arteriosa polmonare. «Siamo certi che questo nuovo farmaco rappresenti una terapia modificante la malattia davvero dirompente e utile al trattamento di tutte le caratteristiche cliniche dell’ipertensione arteriosa polmonare senza gravi effetti collaterali», afferma Therese Kinsella, professoressa di Biochimica presso lo University College di Dublino e fondatrice di ATXA. Grazie al sostegno del progetto PAH-HOPE, finanziato dall’UE, questo farmaco potenzialmente rivoluzionario è a un passo dal salvare vite.
Un’esperienza trasformativa
Tramite PAH-HOPE, Kinsella e il suo team hanno compiuto progressi riguardo alla prontezza clinica di NTP42. Tale processo comprende la scalabilità delle capacità di fabbricazione, la promozione del suo portfolio di proprietà intellettuale (con 13 brevetti rilasciati finora a livello globale), la valorizzazione del livello di maturità tecnologica e la creazione di una strategia per la commercializzazione. Tra i risultati principali del progetto figurava il conseguimento dell’approvazione dello studio clinico da parte dell’Agenzia del farmaco (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency) del Regno Unito, aprendo la strada a studi clinici di fase I condotti per la prima volta sugli esseri umani. «Questo progetto è stato trasformativo per ATXA, portando il nostro ambizioso team da un’entità di sviluppo preclinico a un’azienda farmaceutica a tutti gli effetti nel campo dello sviluppo clinico», spiega Kinsella. Durante il progetto, i ricercatori di ATXA hanno scoperto che, oltre a trattare l’ipertensione arteriosa polmonare, NTP42 ha inoltre dimostrato un potenziale nel trattamento di altre malattie, tra cui malattie polmonari interstiziali e la patologia correlata al Long COVID. «Le cause e i sintomi inerenti all’ipertensione arteriosa polmonare si verificano in diverse altre pneumopatie e cardiopatie ad alta incidenza, molte delle quali sono inoltre potenzialmente letali e comportano un grave onere socioeconomico», aggiunge Kinsella. «Vi sono reali possibilità che la portata e i benefici del mercato di NTP42 possano estendersi ben oltre quelli dell’ipertensione arteriosa polmonare.»
Dalla speranza alla realtà
Grazie al sostengo del finanziamento dell’UE, ATXA è sulla buona strada per immettere sul mercato il suo trattamento dirompente e innovativo per l’ipertensione arteriosa polmonare. L’azienda ha iniziato gli studi di fase I a maggio 2021 e attualmente sta accelerando il suo sviluppo tecnologico verso uno studio di fase II in pazienti affetti da tale malattia. Per garantire di poter soddisfare la domanda prevista quando NTP42 sarà introdotto sul mercato, ATXA ha intenzione di allargare il suo team e incrementare le sue capacità di produzione. «L’ambizione di ATXA non è solo diventare un leader nella fornitura di trattamenti innovativi per l’ipertensione arteriosa polmonare e i disturbi correlati ma, ancora più importante, migliorare la prognosi dei pazienti affetti da tale patologia», prosegue Kinsella concludendo: «Grazie al progetto PAH-HOPE, tutto ciò non è soltanto una speranza, ma si sta trasformando rapidamente in realtà.»
